1月8日，记者从省药监局获悉：近日，从中国科学院合肥物质科学研究院传来喜讯，我国首个自主研发的急性白血病靶向药项目取得最新进展——国家I类抗创新靶向药物HYML-122临床试验启动，标志着该药物的研发进入新阶段。
该药物是国内首个针对急性髓系白血病的创新靶向药，由中国科学院合肥物质科学研究院强磁场科学中心刘青松药物学团队研发，主要针对FLT3-ITD突变的急性髓系白血病。其是一种新型结构的具有自主知识产权的高选择性高活性FLT3激酶小分子抑制剂，能够在FLT3和cKIT激酶之间取得高选择性，从理论上避免了可能的骨髓抑制毒性等副作用。
急性髓系白血病(AML)是成年人中最常见的一种白血病。据统计，全球每年新发AML占白血病总数的1/3，是目前四大白血病中五年生存率最低的一种。目前，应用于此病症的靶向药物售价高昂，一个月的剂量在美国卖到15000美元，相当于人民币10万元左右，且该药在使用过程中易导致一些副作用，国内暂时没有批准其入市。因此，临床上急需更加安全有效的靶向药物。
刘青松团队从2012年就开始研究这一靶向药物，经过了“老药新用”研究等多个阶段，最终成功研制出HYML-122。HYML-122是一种新型结构的、高选择性、高活性的FLT3激酶小分子抑制剂。
据了解，在经过2年多时间的临床前评价，发现HYML-122在药理、药代、毒理和药效等方面均表现出良好的成药性。此外，在相关的动物实验中，表现出了良好的抗肿瘤效果和用药安全窗口，比类似药物在实体瘤穿透性等方面有大幅度的提高，对于急性白血病晚期出现浸润性实体瘤的患者具有重要意义。
2018年6月该药物获批进行人体临床试验后，研究团队与相关单位经过半年的筹备，今年1月2日，HYML-122临床I期试验正式启动，这标志着该药物的研发进入了一个新的阶段。在该阶段，将主要测试HYML-122在急性髓系白血病人中的安全性和耐受性，探索剂量限制性毒性和最大耐受剂量，并通过拓展实验初步验证药物的有效性。
据悉，该药物2015年申请中国以及国际专利保护，并于2018年获得中国专利授权。正式投入市场后将大幅降低白血病患者的经济负担，造福我国病患。(记者 朱赟)
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汪称
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