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上海儿童医学中心异基因造血干细胞移植数突破1000例 首个“儿童再生障碍性贫血专项救助基金”启动

2018-07-22 12:00:00来源:央广网

  央广网上海7月22日消息(记者杨静)昨天(21日),70位再生障碍性贫血和生粘多糖症患者,回到上海儿童医学中心进行移植后的长期随访他们在上海儿童医学中心接受了造血干细胞移植并顺利康复。12年前,他们在这里接受了造血干细胞移植并顺利康复。

  由国家儿童医学中心(上海儿童医学中心)和上海大慈公益基金会等共同主办的“心髓相连,欢聚在阳光升起的地方”活动昨天在上海儿童医学中心拉开序幕。70组来自全国各地曾在儿中心成功接受造血干细胞移植治疗的患儿及其家庭回到上海“娘家”,共同庆祝上海儿童医学中心异基因造血干细胞移植数突破1000例,儿中心也成为目前国内最大的儿童异基因造血干细胞移植中心,积累移植病例数居全国之首。

  上海儿童医学中心血液肿瘤中心主任陈静教授介绍,造血干细胞是一类人体骨髓中具有自我复制和多向分化潜能的原始细胞,是所有造血细胞和免疫细胞的起源,它不仅可以分化成红细胞、白细胞和血小板,还可以跨系分化成其它器官的细胞。造血干细胞移植技术的发现和应用为人类战胜疾病带来新的希望。这项技术不仅可以救助许多血液系统疾病,如白血病、再生障碍性贫血、地中海贫血等,还可以救助一些其它非造血系统疾病,如几乎所有的先天性免疫缺陷性疾病,以及一部分遗传代谢性疾病如粘多糖贮积症、戈谢病、肾上腺脑白质营养不良等。但近年来,随着HLA配型技术的不断发展及抗排异药物的不断进步,异基因造血干细胞移植技术已取得了极大的进步并得到了广泛的临床应用。

  目前上海儿童医学中心血液肿瘤中心成为全国最大的儿童异基因造血干细胞移植中心之一,积累移植病例数居国内首位,病种也最丰富。数据显示,自2000年1月1日起至2018年6月30日,共开展造血干细胞移植1217例,其中异基因造血干细胞移植1011例,自体移植206例。

  此外,上海首个“儿童再生障碍性贫血专项救助基金”昨天正式启动。由上海大慈基金会、上海市儿童健康基金会、新鸿基地产首批捐助50万元人民币,专项用于救助贫困的再生障碍性贫血患儿的移植治疗。

  陈静教授介绍,再生障碍性贫血是一组由多种原因导致的骨髓衰竭性疾病,其病理机制极为复杂,治疗难度大。在我国的发病率约为百万分之三,是欧美国家发病率的2-3倍。重型再障往往起病急骤、常以急性重症感染、出血、贫血等为主要表现,病人多死于无法控制的感染或严重出血,而儿童重型再障的发病率又明显高于成人。异基因造血干细胞移植是再障治疗的一种有效方法。特别是随着移植技术的发展,半相合供者及无关供者的移植也基本取得了和同胞供者几乎相同的疗效,而再障移植的非清髓性预处理方案也使得再障患儿接受移植后远期影响较小,患者的远期生活质量较好。然而,由于经济能力的限制,许多贫困家庭无力承担治疗费用,导致有治愈希望的孩子面临绝境。此次启动的儿童再生障碍性贫血专项救助基金将为更多患儿和家庭带去希望。

编辑: 韩晓余

沪首个儿童再生障碍性贫血专项救助基金启动

昨天(21日),70位再生障碍性贫血和生粘多糖症患者,回到上海儿童医学中心进行移植后的长期随访他们在上海儿童医学中心接受了造血干细胞移植并顺利康复。12年前,他们在这里接受了造血干细胞移植并顺利康复。