央广网合肥1月28日消息（记者 徐秋韵）１月27日下午，安徽医科大学第一附属医院高新院区神经内科成功为2名脊髓性肌萎缩症（SMA）III型成人患者进行了诺西那生钠注射液鞘内注射治疗。这是该药品被正式纳入医保执行后，安徽首批获益的成人患者。

“每一个小群体都不该被放弃”。2021年12月3日，国家医保局公布了2021年医保药品目录调整结果共计74种药品新增进入目录，于2022年1月1日执行。被称为“天价救命药”的诺西那生钠注射液经过国家医保局“灵魂砍价”，价格从70万/针降至3.3万元/针，为脊髓性肌萎缩症（SMA）患者带来了希望。

央广网发 安医大一附院供图

蚌埠的严先生今年35岁，在学校工作；30岁的徐先生家住合肥，是一名IT从业人员。两人均为基因确诊的SMA患者，四肢无力，走路姿势异于常人，爬楼梯也非常吃力。确诊已有6年时间，但由于经济原因既往未进行该药治疗。1月下旬，两人入住安医大一附院高新院区神经内科。医护人员结合病人具体病情，制定完善合理的个体化评估及给药方案，理顺药物的双通道购药途径，1月27日，严先生和徐先生顺利接受了诺西那生钠鞘内注射治疗。

目前，两位患者情况良好，已于1月28日出院，计划年后再接受第二针注射。

央广网发 安医大一附院供图

诺西那生钠注射液一支只有5毫升。由于该药物需要专门运输设备恒温运输，整个鞘注过程中，药师全程陪同。按照药物使用说明书，需鞘内注射给药，也就是通过腰椎穿刺将药物直接注入蛛网膜下腔，从而使药物弥散在脑脊液中，直接作用于神经细胞。据安医大一附院高新院区神经内科陈先文主任医师介绍，穿刺术时，一般在腰椎L3和L4节之间进行穿刺，先抽取5毫升脑脊液。然后，从保温箱中拿出药物，放在手中捂热解冻，使其达到室温；再将5毫升药物，用几分钟时间，极其缓慢地注入。

SMA是由运动神经元存活基因1（survival motor neuron，SMN1）缺失或突变所导致的罕见的遗传性神经肌肉疾病。该病以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终，SMA患者可能丧失行走能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，从而导致生活质量降低和预期寿命减少，也对家庭造成严重的看护和经济压力。

SMA患者需要终身注射诺西那生钠治疗，通过后续的持续用药，有望稳定和改善患者的运动功能。此次成人注射的开展为今后积极有效的治疗积累了宝贵的经验，铺筑了安徽省成人SMA的治疗之路。