4月16日,首都儿童研究所召开临床新技术开展专题媒体沟通会,会上风湿免疫科2病区主任李建国就儿童风湿免疫病无激素治疗的话题展开分享。

李建国介绍,儿童风湿免疫病是由于免疫功能异常或者炎症控制能力异常导致的种类繁多的儿童罕见病,主要分为三类,第一类是在遗传背景的基础上,因为感染等激发因素导致免疫异常、攻击自身的行为,从而产生一系列临床表现,比如幼年类风湿性关节炎、儿童系统性红斑狼疮、幼年皮肌炎等;第二类是由于炎症控制能力异常导致的反复发热、皮疹等自身炎症性疾病,如周期性发热、白塞病等;第三类是由于基因突变等导致的免疫缺陷病,比如严重联合免疫缺陷病,X连锁无丙种球蛋白血症等。

李建国指出,针对儿童风湿免疫病的前两大类,一线治疗药物几乎全部包括糖皮质激素,而且很多时候是需要长达数年甚至终身使用。糖皮质激素作为一把双刃剑,既挽救了很多风湿免疫病儿童的生命,同时不良反应也很多,对于儿童最突出的副作用就是对生长发育和骨健康的影响,比如肥胖、身材矮小,骨质疏松甚至骨折残疾。因此,在控制原发病的基础上减少激素的副作用是我们一直以来的追求。

李建国表示,随着越来越多新的免疫抑制剂、生物制剂及小分子信号通路抑制剂的发现,追求无激素、少激素的治疗方案也成为可能。在大量的儿童风湿免疫病诊疗的经验基础上,针对那些特别不适合使用激素的患儿开始使用无激素治疗,最早是针对婴儿多发性大动脉炎采用无激素治疗,目前获得了很好的效果。在儿童皮肌炎有针对性的选择一些病例进行无激素治疗,同样达到了治疗目标,又避免了激素的副作用。儿童系统性红斑狼疮,激素是首选,几乎是终身服用,目前针对特别不适合或者家属非常反感使用激素的孩子进行了无激素治疗,也获得了类似的效果。另外针对部分病情比较危重的患者儿童,需要积极的治疗,会选择短期激素的使用,并尽快停用,或者小剂量的应用,从而既能达到较好的效果,同时又避免了长期激素的不良反应。所以,针对儿童风湿免疫病,无激素时代或者短期小剂量的激素应用已经成为可能。

编辑:张泽昕
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