最近，电影《我不是药神》备受关注，“慢性粒细胞白血病患者”、“原研药”、“仿制药”等成为了热搜榜的关键词。
“慢性粒细胞白血病”到底是一种怎样的疾病？这种疾病常见吗？真的有特效药吗？患有该类疾病的患者到底会经历怎样的心路历程？
怀着好奇，小编请到仁济医院血液科倪蓓文医生，为大家解答心中的疑问。
慢性粒细胞白血病（简称慢粒）
我们知道，人体细胞内都有基因。所谓的基因，就是记载着遗传信息的一段“核苷酸序列”。而它们，可以决定细胞的发育和功能。
慢性粒细胞白血病的发生就是由于9号和22号染色体部分片段易位，形成了BCR-ABL融合基因。而这种基因发挥作用的BCR-ABL蛋白，具有酪氨酸激酶活性，会恶意地持续传递增殖的信号，最终导致了慢粒的发生。
在我国，慢粒的年发病率约0.7/10万，年龄集中在50~60岁，男性略多。国内慢性白血病患者中，90%为慢粒。
慢粒起病缓慢，病情隐匿，在体检或其它疾病诊治时，因发现白细胞数过高或脾肿大而就诊。
确诊则需要做“骨髓穿刺和活检术”，“染色体核型分析”和“BCR-ABL基因检测”。患者如检测出：9号和22染色体易位及BCR-ABL融合基因，就可以确诊了。
该疾病的病程分为慢性期、加速期和急变期。慢性期自然病程平均3~4年，一旦急变，平均寿命约半年。
目前，已有针对BCR-ABL融合基因的靶向药物---酪氨酸激酶抑制剂（TKI），也就是电影里出现的昂贵药物。
第一代TKI药物名叫甲磺酸伊马替尼，慢性期的患者每日需口服400mg。一般来说，慢性期患者服用这种药物，其10年的无病生存率可接近90%，还是很高的呢。
但并不是说一直吃就ok了。服用期间，患者还需在医生的指导下定期检测血常规、染色体和BCR-ABL融合基因，以判断治疗的效果。
如基因监测一旦发现疗效不佳，就需要及时调整治疗策略，及时更换二代TKI，如达沙替尼、尼洛替尼等。
TKI是一种抑制酪氨酸激酶活性的药物，所以病情缓解后的TKI停药问题仍在探讨中。
传统的治疗还包括细胞毒药物（如羟基脲、小剂量阿糖胞苷）和干扰素，虽然他们也能使大部分患者白细胞降低，但不能抑制或清除BCR-ABL融合基因，故不可能治愈这类疾病，且毒性大。
当然，在上述治疗效果均不佳、患者处于加速期或急变期时，有合适的供者，患者应选择造血干细胞移植。
据倪蓓文医生介绍，2017年，TKI药物纳入了全国医保目录！对于广大的慢粒病人来说，这就像一股春风吹来了新的希望！她和小编分享了当时发生的一个真实故事……
倪医生病例分享
几天来，“慢性粒细胞白血病”，充斥着阿明的整个大脑，弥散在他30岁机体的每个细胞中。恐惧、无措也许只是他刚开始的感觉，疯狂的百度后，他反而平静了。
他知道，随着科学的进步，慢粒这种“血癌”已经不再意味着死亡，分子靶向药物“酪氨酸”激酶抑制剂 (TKI)使这种恶性疾病像高血压、糖尿病一样变成了一种可控的慢性病，很多人接受治疗后能达到正常人的期望寿命。
但对他而言，每年7万多元的费用让这些“好消息”无异于海市蜃楼。他不想再从医生口中听一遍他自己已经掌握的事实——如果疾病进展可能只有半年的生存期。
母亲刚刚过世，父亲3000多元的退休金、他7000多元的收入、家中仅有的十几万存款，这些事实都告诉着他，他的选择真的不多。相比TKI药物，干扰素或者每月几十块钱的羟基脲可能是他最好的选择。虽然他知道这些治疗并不能从根本上控制病情，自己可能随时都要面对死神。
“儿子，进医保了，进医保了！”满头银发的父亲脸庞焕发出光彩，“靶向药物进医保了，我们快去医院吧！”。还没等儿子缓过神，父亲拿着医保卡，拉着儿子向医院的方向走去。
“是的，你现在可以医保使用TKI药物，国家已经把这些药物纳入医保目录。我们现在治疗目标是清除慢性粒细胞白血病的克隆，也就是从根本上治疗这个病。……”医生向患者和家属详细说明了病情和服药注意事项。阿明认真地听着每个细节，老父亲不停点头，眼中闪着泪光。3个月后小伙子的血象恢复正常，基因也转为阴性。
此刻他手中拿着复查的报告，不禁向窗外望去，在阳光的明亮里，天是那么高远，云是那么轻柔。曾经他以为自己被清晨的第一缕阳光忽略，被正午的阳光忘却，被傍晚的夕阳离弃，但是在那一刻，那一缕阳光照进了他的生命。
编辑：
林馥榆
爱拼(pia)晋江人
