央广网北京9月26日消息(记者刘柏煊)据中央广播电视总台经济之声《天下财经》报道,博鳌乐城罕见病临床医学中心联合企业发起的罕见病全球药物信息平台近期正式上线,旨在解决罕见病患者一直存在的境外创新治疗药物“找不到、用不上”这一难题。

据世卫组织统计,中国已知罕见病约1400余种,罕见病患者约2000万人,其中近半数为儿童患者。国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会成员、中国财政科学研究院副研究员朱坤说:“目前中国仍有17种罕见病的患者面临‘境外有药、境内无药’的困境。”在此背景下,罕见病药物可及性问题亟待改善。

记者在平台看到,首批上线的创新罕见病药品有22个。用户只需要在相关平台上搜索“患者援助”,进入“罕见病药品专区”,按要求提交基础信息,工作人员会在7个工作日内反馈。如用户所需药品不在名单内,还可在相关页面最下方发起找药申请,工作人员会在全球范围内启动找药服务。

相关负责人介绍,海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区作为全国医疗领域唯一对外开放的“医疗特区”,目前已实现进口特许药械品种175种。这些药械集中存放保税仓内,全过程可监控、可追溯,还配备了医生对患者进行治疗管理、跟踪随访,确保患者用药健康、安全。

博鳌乐城罕见病临床医学中心肖丽主任提到,中心将根据罕见病全球药物信息平台收集的患者需求,通过博鳌乐城先行先试的政策让急需的药械落地,加速引入中国市场,以惠及更多的罕见病患者。

在阿里健康资深副总裁马立看来,信息不对称是医疗行业面临的痛点,罕见病由于发病率低、症状复杂、诊断困难,导致药品相关信息难以快速获得。“罕见病全球药物信息平台是多方为罕见病支持体系建设做的有效探索,希望通过互联网技术打通罕见病就医、用药环节,帮助患者更好地接受治疗走向社会。”