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抗癌新药Vitrakvi获美国FDA批准上市 引发广泛关注

2018-11-29 17:27:00来源:央广网

  央广网北京11月29日消息(记者刘飞)据中国之声《新闻晚高峰》报道,美国食品和药物管理局(FDA)日前批准一款抗癌新药,用于治疗恶性实体瘤。据了解,这款新的抗癌药,基于不同肿瘤的共同“生物标记物”。美药管局局长评价称,这是一个重要转变,这项审批标志着癌症疗法转向基于肿瘤遗传特征,而非基于身体组织。

  这则消息一出,在我国也迅速受到关注。到底美国食品和药物管理局这次批准的是一款怎样的抗癌药物,它有什么突破?

  新获批的这款药物的商品名是Vitrakvi。美国食品和药物管理局(FDA)26日发布公报说,新获批的这款药物可用于治疗“神经酪氨酸激酶受体”(NTRK)基因与无关基因发生异常融合并导致蛋白变异的实体瘤,是第一款靶向这种变异的抗癌药。

  拜耳公司表示,这款药由拜耳和一家肿瘤公司联合开发。

  关于这款药,美国广播公司报道了一则案例,9岁男孩阿什顿·利兹(Ashton Leeds)在5岁时被诊断为甲状腺癌4期。医生发现他对治疗产生了抗药性。去年春天,他接到了此次获批的这款新药药物试验的通知,到西雅图儿童医院接受了治疗。该医院儿科肿瘤医生凯蒂·艾伯特(Dr. Katie Albert)表示,传统的癌症化疗针对的是细胞中帮助它们分裂的机制,但这款药不同,“这款药事实上针对特定癌症肿瘤细胞DNA的变化。”

  那么,这款药的原理是什么呢?拜耳公司介绍,这是一款口服TRK抑制剂,用于治疗无已知耐药突变的,广泛转移或局部手术治疗效果不好的,现有治疗方案进展或无可替代治疗方案的,NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者。

  对此,北京大学基础医学院免疫学系教授王月丹介绍:“这是一种口服的TRK抑制剂,TRK实际上是一种酪氨酸激酶。(这款药)主要是用于有这种TRK基因和其他的基因发生融合以后,存在有融合蛋白表达的恶性肿瘤的治疗。它的治疗原理主要是针对基因融合以后的蛋白激酶,抑制这个蛋白激酶的活性,从而可以抑制肿瘤。”

  据了解,这种NTRK基因融合实体瘤不局限于特定细胞或组织,它是可能发生在身体任何部位的癌症,包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌和甲状腺癌等。

  美药管局局长斯科特·戈特利布说,这项审批标志着癌症疗法转向基于肿瘤遗传特征,而非基于身体组织,它反映了抗癌疗法的进步,也就是利用生物标记物开发更精准、更具靶向性的药物。

  关于这款抗癌药物有何突破,王月丹认为:“这个药的一个创新之处就在于它是第一种FDA批准的不区分肿瘤来源的治疗肿瘤的靶向药物,大概有10多种肿瘤都可以应用这个药物。虽然它覆盖的种类很多,但是每种癌症当中有这个基因融合的其实比较罕见。除了婴儿型纤维肉瘤和分泌型乳腺癌之外,剩下的有这种基因融合的恶性肿瘤都不到10%。”

  拜耳公司方面表示,TRK融合是罕见的,但却存在于许多不同的肿瘤类型,获批的这款新药对TRK融合癌症患者来说,是首个治疗药物。此外,据介绍,在支持此次获批的临床试验中,这款药在多种独特的肿瘤类型中显示了临床获益,包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、结肠癌、软组织肉瘤和婴儿纤维肉瘤等。

  目前,除了美国食品和药物管理局(FDA)日前批准这款药外,拜耳公司表示,已经在欧洲递交了上市许可申请。

  对于其在我国的市场前景,王月丹表示:“这个药有个问题就是价格非常贵。按现在公司的报价,一年费用合人民币270多万。如果积极申请,主要还是看公司的意愿,预计有半年到一年应该能够用上这个药。这个药除了价格贵之外,很重要的一点就是,实际上在恶性肿瘤当中,带有这种NTRK基因融合的人是比较少的。目前,NTRK抑制剂类的药物中,有4个在研的类似药物都临床二期试验了。”

编辑: 李岸